Ένα νέο φάρμακο επιβραδύνει την πρόοδο της πολλαπλής σκλήρυνσης, συμπεριλαμβανομένου της προχωρημένης μορφής της, για την οποία μέχρι σήμερα δεν υπάρχει θεραπεία, σύμφωνα με 2 νέες κλινικές δοκιμές.
Ένας ειδικευμένος γιατρός στον τομέα MS χαρακτήρισε το ενδοφλέβιο φάρμακο, ocrelizumab, μια "επανάσταση".
Η χορήγηση Ocrelizumab μείωσε την πρόοδο των συμπτωμάτων που σχετίζονται με την αναπηρία κατά 24 τοις εκατό σε άτομα με πρωτογενή προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Οι ερευνητές σύγκριναν το ocrelizumab έναντι εικονικού φαρμάκου, γιατί δεν υπάρχει εγκεκριμένη διαθέσιμη θεραπεία για την πρωτογενή προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας. Αυτή η μορφή επηρεάζει περίπου το 15 τοις εκατό των ασθενών με ΣΚΠ, δήλωσε ο Δρ Stephen Hauser, πρόεδρος της νευρολογίας στο Πανεπιστήμιο της Καλιφόρνια, στο Σαν Φρανσίσκο.
"Φέρνει νέα ελπίδα για τα άτομα με προοδευτική ΣΚΠ», είπε ο Hauser, ο οποίος εργάστηκε και στις δύο εκθέσεις.
Η χορήγηση Ocrelizumab αποδείχθηκε επίσης ανώτερη στη θεραπεία ατόμων με υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας, που είναι η ποιο κοινή μορφή της σκλήρυνσης κατά πλάκας, σε σύγκριση με άλλα διαθέσιμα φάρμακα.
"Τα στοιχεία είναι πραγματικά αρκετά ενθαρρυντικά», είπε ο Hauser. "Δείχνουν με την χρήση MRI ότι οι νέες περιοχές φλεγμονής στον εγκέφαλο μειώθηκαν κατά 95 τοις εκατό σε σύγκριση με την τρέχουσα θεραπεία."
Η Ocrelizumab, με την εμπορική ονομασία Ocrevus, αναμένει να έγκριθεί από την Αμερικανική Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων. Η FDA είχε ορίσει να εγκρίνει το φάρμακο αυτό το μήνα, αλλά πρόσφατα επεκτάθηκε η επανεξέταση του τον Μαρτίου.
«Είμαστε πολύ αισιόδοξοι για το φάρμακο αυτό, θα είναι διαθέσιμο την άνοιξη," είπε ο Δρ Aaron Miller, ιατρικός διευθυντής του Corinne Goldsmith Dickinson Κέντρο Mount Sinai για τη Σκλήρυνση κατά Πλάκας στην πόλη της Νέας Υόρκης. «Περιμένω ότι θα πάρει ευρεία χρήση."
Ο Hauser εξήγησε ότι η σκλήρυνση κατά πλάκας εμφανίζεται όταν το ανοσοποιητικό σύστημα προσβάλλει το προστατευτικό περίβλημα που καλύπτει τις νευρικές ίνες, το οποίο αποτελείται από μια λιπαρή ουσία που ονομάζεται μυελίνη.
Η χρήση Ocrelizumab αντιμετωπίζει την MS με τη μείωση των κυττάρων του ανοσοποιητικού συστήματος που παράγουν αντισώματα για να επιτεθεί στην μυελίνη, είπε ο Hauser.
Αρχικά, η σκλήρυνση κατά πλάκας περιλαμβάνει φλεγμονή που ανακύπτει όταν το ανοσοποιητικό σύστημα επιτίθεται ενεργά τη μυελίνη. Σε αυτή τη φάση, γνωστή ως υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας, οι ασθενείς που εναλλάσσονται μεταξύ ενεργών επιθέσεις MS ακολουθούνται από περιόδους ύφεσης, σημείωσε ο Hauser .
Όμως, όταν το έλυτρο μυελίνης έχει καταστραφεί, μερικοί ασθενείς με ΣΚΠ θα περιέλθουν σε μια μακρά εκφυλιστική φάση γνωστή ως πρωτογενή προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας. Αντί να έχουμε επιθέσεις της νόσου, οι ασθενείς βιώνουν μια αργή και προοδευτική επιδείνωση της κινητικής λειτουργίας τους.
Η MS επηρεάζει περίπου 2,3 εκατομμύρια άνθρωποι σε όλο τον κόσμο, συμπεριλαμβανομένων περίπου 400.000 άνθρωποι στις Ηνωμένες Πολιτείες.
Αν και δεν υπάρχει θεραπεία για οποιαδήποτε μορφή της σκλήρυνσης κατά πλάκας, πολλαπλές θεραπείες είναι διαθέσιμες για υποτροπιάζουσα σκλήρυνση κατά πλάκας για να διευκολύνει τα συμπτώματα. Η κλινική δοκιμή στην οποία συμμετείχαν ασθενείς με αυτή τη μορφή της διαταραχής σε σύγκριση ocrelizumab και ιντερφερόνης βήτα-1α, που είναι η στάνταρ φαρμακευτική αγωγή.
Η Ocrelizumab μείωσε την νέα φλεγμονή, καθώς επίσης παρατηρήθηκε μείωση 47 τοις εκατό σε υποτροπές και μείωση 43 τοις εκατό σε αναπηρία σε σύγκριση με χρήση ιντερφερόνης
Ο Μίλερ είπε ότι το ίδιο το φάρμακο έδειξε επίσης ότι είναι η πρώτη πραγματική αχτίδα ελπίδας για τα άτομα με προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας, η επιβράδυνση εκ των προτέρων της διαταραχής με έναν περιορισμένο αλλά ουσιαστικό τρόπο.
«Δεν είχαμε ποτέ κανένα είδος θεραπείας για την πρωτογενή προοδευτική σκλήρυνση κατά πλάκας. Από αυτή την άποψη, αυτό είναι μια σημαντική ανακάλυψη," είπε ο Μίλερ. "Προφανώς κάποιος θα ήθελε να δει υψηλότερα επίπεδα και μεγαλύτερη μείωση, αλλά αυτό είναι σίγουρα ένα πολύ σημαντικό εύρημα για τους κατάλληλους ασθενείς."
Το φάρμακο επίσης ήταν πολύ καλά ανεκτό από τους ασθενείς, είπαν οι Hauser και Μίλερ .
Περίπου το ένα τρίτο των ασθενών υπέστη μια αντίδραση στην έγχυση του φαρμάκου, αλλά άλλες φαρμακευτικές αγωγές βοήθησαν στη θεραπεία αυτών των συμπτωμάτων, χωρίς μακροπρόθεσμες επιπτώσεις, δήλωσε ο Hauser. Μόνο το 1,3 τοις εκατό των ασθενών ανέπτυξαν μια σοβαρή λοίμωξη, σε σύγκριση με το 2,9 τοις εκατό των ατόμων που έλαβαν θεραπεία με ιντερφερόνη.
Και οι δύο κλινικές δοκιμές που χρηματοδοτείται από τον κατασκευαστή του φαρμάκου, F. Hoffmann-La Roche. Τα αποτελέσματα δημοσιεύθηκαν 21η Δεκέμβρη στο New England Journal of Medicine.
